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“創(chuàng)新”一直都是社會(huì)發(fā)展中最關(guān)注的話題之一,在科學(xué)技術(shù)領(lǐng)域更是如此,已經(jīng)提升到“創(chuàng)新是引領(lǐng)發(fā)展的第一動(dòng)力,創(chuàng)新就是發(fā)展就是未來(lái)”的高度。隨著2015年國(guó)家藥品監(jiān)管部門(mén)的系統(tǒng)化改革、各地強(qiáng)有力的人才政策,本土的傳統(tǒng)醫(yī)藥生產(chǎn)研發(fā)企業(yè)和海外歸來(lái)的科學(xué)家爆發(fā)了新藥研發(fā)的熱情。但是,相對(duì)薄弱的新藥研發(fā)基礎(chǔ)和大量積聚的資本,催生過(guò)度競(jìng)爭(zhēng)幾乎是必然。這也使得國(guó)內(nèi)真正創(chuàng)新的上市藥品依舊是寥寥可數(shù),能走向全球市場(chǎng)的更是鳳毛麟角。與此同時(shí),一邊是國(guó)內(nèi)藥企“內(nèi)卷”式的白熱化競(jìng)爭(zhēng),另一邊是“用創(chuàng)新藥走出國(guó)門(mén)”的呼聲僅停留在口號(hào)上。
醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新未來(lái)
創(chuàng)新藥從具體操作上又可以分成三種主要的模式:一、“me-too”路徑,作用于相同靶點(diǎn),結(jié)構(gòu)類似,其藥效和同類首創(chuàng)藥物相當(dāng),屬于“仿中有新”。這種方法投資少,周期短,成功率高;二、“me-better”路徑屬于跟進(jìn)式創(chuàng)新藥,同樣作用于相同靶點(diǎn),結(jié)構(gòu)類似,但是比同類首創(chuàng)藥物更具有質(zhì)量?jī)?yōu)勢(shì)。這種方法成本較少、風(fēng)險(xiǎn)可控、成功率較高;三、“First-in-class,FIC”路徑,就是首創(chuàng)新藥。這需要依托大量重大科研成果,基于新的藥理機(jī)制,作用于新靶點(diǎn)和擁有全新的分子結(jié)構(gòu),具有領(lǐng)先的藥效作用和臨床價(jià)值。FIC藥物開(kāi)發(fā)需要大量的原始創(chuàng)新,投資巨大,周期長(zhǎng),風(fēng)險(xiǎn)高。醫(yī)藥研發(fā)機(jī)構(gòu)也能夠通過(guò)迭代研發(fā)的me too,并經(jīng)過(guò)臨床驗(yàn)證成為me better。而隨著藥物分子形式越來(lái)越多樣化,對(duì)傳統(tǒng)老靶點(diǎn)的理解和深入研究同樣可以研發(fā)出“FIC”的產(chǎn)品?!?/span>FIC”根本是領(lǐng)先的臨床價(jià)值,因此創(chuàng)新和“FIC”很顯然是不同的兩個(gè)事情。
薄弱的新藥研發(fā)基礎(chǔ)導(dǎo)致我國(guó)的創(chuàng)新藥物靶點(diǎn)、分子母核研究非常集中,“me-too”路徑項(xiàng)目扎堆,創(chuàng)新存在很嚴(yán)重的同質(zhì)化問(wèn)題。這種同質(zhì)化的創(chuàng)新藥實(shí)際上是在與仿制藥在成本、價(jià)格層面競(jìng)爭(zhēng),相似的臨床療效又導(dǎo)致在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中明顯處于劣勢(shì)。7月2日,國(guó)家CDE發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則(征求意見(jiàn)稿)》,確定了以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、實(shí)現(xiàn)患者獲益最大化的新藥研發(fā)精神。這從政策法規(guī)層面糾正了藥企在同靶點(diǎn)競(jìng)爭(zhēng)過(guò)度的現(xiàn)象,規(guī)范了重復(fù)無(wú)效的研發(fā),促進(jìn)了醫(yī)藥企業(yè)資源配置。
“以患者為中心”是老生常談,但確實(shí)很重要
怎樣避免創(chuàng)新中的同質(zhì)化?推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)真正的新藥創(chuàng)新?新藥研發(fā)的價(jià)值導(dǎo)向起著非常重要的作用。希波克拉底誓言是每一位醫(yī)學(xué)生步入醫(yī)師行業(yè)所宣的誓言,其中寫(xiě)道“首先考慮病人的健康和幸?!凑樟己玫尼t(yī)療規(guī)范來(lái)踐行我的職業(yè)……造?;颊吆屯苿?dòng)醫(yī)療進(jìn)步”。這樣的誓言適合每一位從事醫(yī)療領(lǐng)域各個(gè)環(huán)節(jié)的所有人,而不僅僅是醫(yī)生。這樣的價(jià)值取向也遠(yuǎn)遠(yuǎn)不止是一種情懷、一種格局,更多的是一種責(zé)任。因此,研發(fā)科學(xué)家們?cè)谛滤幯邪l(fā)的“立意”之初就應(yīng)當(dāng)明確以更優(yōu)異的臨床價(jià)值為目標(biāo),更應(yīng)該“以終為始”去做創(chuàng)新。我們必須摒棄以規(guī)避專利為目的的藥物分子改造,不盲目模仿、扎堆以投機(jī)取巧。
這并不是說(shuō)傳統(tǒng)成熟的藥物靶點(diǎn)、分子結(jié)構(gòu)碰不得,非得死磕出全新的東西來(lái)。例如抗腫瘤藥物的CD20、HER2等靶點(diǎn),通過(guò)根據(jù)不同的結(jié)構(gòu)表位設(shè)計(jì)、不同的藥物結(jié)構(gòu)形式創(chuàng)新,歷經(jīng)30年仍然不斷有突破性的藥物出現(xiàn)。歸其原因,是研發(fā)人員對(duì)靶點(diǎn)不斷深入的理解和不同技術(shù)的持續(xù)拓展,從而引領(lǐng)了整個(gè)領(lǐng)域的發(fā)展。我國(guó)醫(yī)藥基礎(chǔ)研究相對(duì)落后,同時(shí)臨床研究轉(zhuǎn)化率不高,當(dāng)前基于me too的創(chuàng)新依然是主流。因此,從事醫(yī)藥研發(fā)的科學(xué)家更該加強(qiáng)對(duì)技術(shù)的深耕,在某一細(xì)分領(lǐng)域、細(xì)分技術(shù)上的深耕,構(gòu)筑技術(shù)門(mén)檻,打造核心競(jìng)爭(zhēng)力。同時(shí),加強(qiáng)縱深的研究,在臨床價(jià)值上把不斷超越現(xiàn)有的治療藥物作為目標(biāo)和價(jià)值導(dǎo)向。
做藥物創(chuàng)新時(shí)必須是堅(jiān)定的“長(zhǎng)期主義”者
一個(gè)FIC創(chuàng)新藥的問(wèn)世,傳統(tǒng)概念是“10年10億美元”,事實(shí)上現(xiàn)在需要更長(zhǎng)時(shí)間和更大投入。對(duì)于醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)而言,完全創(chuàng)新的新藥研發(fā)投入巨大、風(fēng)險(xiǎn)巨大。不少醫(yī)藥公司市值甚至還抵不上一個(gè)FIC藥物的研發(fā)成本。另外,不少行業(yè)投資人也趨于保守的態(tài)度,認(rèn)為做完全的新藥成功率太低,搞不好賠得傾家蕩產(chǎn),不如退一步做個(gè)me too的跟隨者以求穩(wěn)。這也促進(jìn)了熱門(mén)研發(fā)靶點(diǎn)的賽道極其擁擠,在腫瘤治療領(lǐng)域尤其突出。例如PD-1/PDL-1信號(hào)靶點(diǎn),近年來(lái)大家一擁而上,有八九十家涉足研發(fā)的企業(yè),可以查到的在研項(xiàng)目有180多個(gè)。我們不禁要思考這么些藥物開(kāi)發(fā)出來(lái)后,面對(duì)怎樣的同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)?能有多少市場(chǎng)多少利潤(rùn)?
在當(dāng)前新藥研發(fā)初期,我們對(duì)多數(shù)大適應(yīng)癥已經(jīng)基本達(dá)成國(guó)產(chǎn)替代。這時(shí)要求多數(shù)藥企都做FIC,可能條件上并不具備,技術(shù)上、資金上、管理能力上都還要加強(qiáng)。因此,針對(duì)市場(chǎng)規(guī)模足夠大的藥品做仿制藥、做me too不僅能滿足更多患者的需要和選擇,也提高了藥品可及性。但是我們醫(yī)藥企業(yè)不僅僅要會(huì)模仿,更要會(huì)創(chuàng)新。通過(guò)做仿制、做me too為醫(yī)藥企業(yè)“造血”,來(lái)支持和推動(dòng)新藥的研發(fā),因?yàn)樗幬飫?chuàng)新需要很長(zhǎng)的周期,需要有資金保障。醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的價(jià)值導(dǎo)向應(yīng)當(dāng)是通過(guò)藥物創(chuàng)新去填補(bǔ)“未被滿足的臨床需求”,開(kāi)發(fā)出更安全、更有效、更方便的好藥。這樣才能提高企業(yè)的整體研發(fā)水平,才能提高企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力。
此外,藥物創(chuàng)新需要接近十年甚至更久才能成功。例如全球藥王阿達(dá)木單抗,開(kāi)始于劍橋抗體技術(shù)公司與BASF生物研究公司1993年底的聯(lián)合研究,至2002年12月才以治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎上市,直至2014年9月FDA才批準(zhǔn)第8個(gè)適應(yīng)癥-兒科克羅恩病。這就需要我們醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)在做藥物創(chuàng)新時(shí)必須是堅(jiān)定的“長(zhǎng)期主義”者,不追求盲目短期利益,摒棄急功近利的思想,沉下心來(lái)深耕技術(shù),真正以臨床價(jià)值為導(dǎo)向和實(shí)現(xiàn)患者獲益的最大化為目標(biāo)。只有這樣才有可能使得企業(yè)創(chuàng)制出更多更好的藥物,才能實(shí)現(xiàn)企業(yè)的長(zhǎng)期可持續(xù)發(fā)展。
我們都看到技術(shù)創(chuàng)新僅是藥物創(chuàng)制的一部分,藥物創(chuàng)新更不是企業(yè)可以憑一己之力能夠達(dá)成的,也不是資本集中投入就能快速提升、領(lǐng)先全球的。它需要整個(gè)基礎(chǔ)科研的持續(xù)深入和轉(zhuǎn)化,需要全社會(huì)的投入和支撐。眾多專業(yè)學(xué)科、社會(huì)資本、專利制度及政府監(jiān)管等整個(gè)社會(huì)體系、每個(gè)環(huán)節(jié)的配合在藥物創(chuàng)新中起了更大的作用。例如藥品定價(jià),社會(huì)應(yīng)當(dāng)給予企業(yè)一定自主權(quán),應(yīng)能接受創(chuàng)新藥的合理價(jià)格,不能簡(jiǎn)單用藥品是否“質(zhì)優(yōu)價(jià)廉”來(lái)評(píng)判企業(yè)。我們可以接受來(lái)自“特殊”地點(diǎn)的礦泉水高出其他產(chǎn)品數(shù)倍甚至數(shù)十倍的價(jià)格,為什么要求需要成百上千科學(xué)家花費(fèi)十?dāng)?shù)年的精心鉆研、企業(yè)家投入數(shù)十億資金研發(fā)出來(lái)的創(chuàng)新藥應(yīng)當(dāng)與質(zhì)量、療效低于它的產(chǎn)品有類似的價(jià)格呢?做創(chuàng)新藥難以盈利,做創(chuàng)新藥不能讓企業(yè)完成造血自主循環(huán),而一味地降低創(chuàng)新藥的價(jià)格明顯會(huì)阻礙藥物創(chuàng)新。這也潛移默化的形成企業(yè)新藥創(chuàng)新明顯集中在患病人群多、用藥時(shí)間長(zhǎng)、市場(chǎng)規(guī)模大的疾病領(lǐng)域。
2018年5月22日國(guó)家相關(guān)部委聯(lián)合公布了《第一批罕見(jiàn)病》名單,共涉及121種疾病。全球罕見(jiàn)病患者有3億多,其中在中國(guó)超過(guò)3000萬(wàn)。而多種因素導(dǎo)致我們?cè)诤币?jiàn)病藥物研發(fā)上明顯落后,即使有藥可用也絕大部分完全依賴進(jìn)口。因此我們要給予研發(fā)企業(yè)更多的空間、更有力的支持,引導(dǎo)醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)關(guān)注這些患病人數(shù)少、市場(chǎng)規(guī)模小,但是有巨大社會(huì)價(jià)值的領(lǐng)域。減輕患者負(fù)擔(dān)不應(yīng)僅僅是降低治療費(fèi)用、降低藥品價(jià)格,更應(yīng)該是整個(gè)社會(huì)鼓勵(lì)、幫助、扶持企業(yè)開(kāi)發(fā)出更有效、更安全的新藥。
藥物創(chuàng)新是全面的創(chuàng)新,在新藥研發(fā)全過(guò)程、全價(jià)值鏈的創(chuàng)新無(wú)處不在,需要醫(yī)藥研發(fā)的科學(xué)家、醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)、整個(gè)社會(huì)的參與。雖然藥物創(chuàng)新并非能一蹴而就,需要一個(gè)長(zhǎng)期的過(guò)程,但是隨著各項(xiàng)政策制度的完善和引導(dǎo)、社會(huì)對(duì)于藥物研發(fā)的支持,在醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)和科學(xué)家們對(duì)技術(shù)持續(xù)推動(dòng)和深入研究下,我們相信將會(huì)有更多符合社會(huì)價(jià)值、具有更高臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥問(wèn)世。
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